PTC Therapeutics [[overallScore]]

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PTC Therapeutics est une entreprise biopharmaceutique établie qui se concentre sur la création de thérapies transformantes pour les personnes atteintes de maladies rares. Depuis 25 ans, elle utilise ses plateformes scientifiques pour créer de nouvelles thérapies qui s'attaquent à la cause sous-jacente de la maladie. L'entreprise est motivée par son désir de donner plus de moments aux patients et à leurs familles. Elle a fait des percées importantes, notamment la première thérapie génique approuvée directement injectée dans le cerveau et la première molécule modifiée de splicing approuvée. Cependant, il est important de noter que l'entreprise a également connu des revers, comme la réévaluation de l'autorisation de commercialisation conditionnelle de Translarna™ par la Commission européenne. Malgré cela, PTC Therapeutics continue de faire des progrès dans le domaine des maladies rares.

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